(от ген и терапия), раздел медицинской генетики, разрабатывающий подходы к лечению наследственных болезней путем полной или частичной замены дефектного гена либо путем введения активного аналога поврежденного гена в клетки организма. Ведутся работы по генотерапии наиболее распространенных наследственных болезней обмена веществ (фенилкетонурии