Реферат: Генная терапия – новая эра новой эры



Быстрое совершенствование и расширение возможностей генной диагностики

Создан и начал функционировать проект “Геном человека” Работы по генной вакцинации с использованием "параллельных" вакцин

Первые санкционированные опыты на людях по отработке технологии генной терапии



Первые санкционированные опыты на людях по генной терапии с целью лечения

Закладываются основы технологий уничтожения заданных клеток в организме. Создание технологий получения кожи человека Формирование первых представлений о внутриклеточной вакцинации Разработка общих теоретических представлений белковой инженерии Получение первых моделей наследственных болезней на животных и стремительно набирающая темпы разработка технологии изменения в поколениях модельных животных методами генной инженерии          1997 Массовая индустрия, применение, испытания и получение новых рекомбинантных белков и пептидов человека для лечения, иммунизации и диагностики. Здесь уже фактически нет ограничений Перенос генной диагностики в клиники, расширение ее спектра, нарастающие темпы разработки практически приемлемых технологий генной диагностики зигот Стремительно развивается проект “Геном человека”, определена первичная последовательность более 10% всех структурных генов человека Быстро набирающие темпы исследования по генной вакцинации Набирающая темпы и расширяющаяся по номенклатуре генная терапия человека с массовой развивающейся базой и подготовкой новых возможностей Создание и разработка различных технологий уничтожения любых заданных клеток на животных моделях. Разработка технологий получения искусственных биологических органов и разных тканей Первые санкционированные опыты на людях по внутриклеточной иммунизации, лавинообразный рост исследований Медленно и очень тяжело, но неуклонно набирают темпы исследования по белковой инженерии Массовое получение моделей наследственных болезней человека на животных и продолжение совершенствования технологии широких изменений в поколениях          2000 Массовое применение рекомбинантных белков в медицине становится рутинным Генная диагностика становится рутинным клиническим анализом. Начало практического перехода к диагностике дефектов одновременно нескольких генов, а так же патологий, при которых влияние генов выражено "слабо" Определение четверти всех структурных генов человека и быстрое дальнейшее продвижение программы “Геном человека” Первые санкционированные опыты на людях по генной вакцинации Начало клинического масштабирования генной терапии. Первые опыты на людях по генной терапии возрастной патологии Разработка технологий уничтожения любых клеток, их сообществ, тканей и органов. Первые опыты на людях по подсадке искусственно созданных биологических органов и разных тканей Подготовка к масштабированию внутриклеточной иммунизации Ускорение работ по белковой инженерии, основанных на прорыве в области теории расчета строения и функции белка на основе данных о его первичной структуре Методическая готовность для генной терапии на уровне зародышевых клеток человека          2010 Рекомбинантные белки и пептиды человека как основные терапевтические и профилактические средства для употребления "извне", (инъекции, мази и т.д.) Генная диагностика множественных нарушений в геномах – "слабых мутаций" – становится рутинным клиническим исследованием Окончание определения полной последовательности всего генома человека. Переход на масштабные определения геномов у индивидуумов Практическое применение технологии генной вакцинации. Обеспечение требуемого функционирования любых введенных на постнатальном уровне генов Устранение отдельных генетических дефектов как рутинная клиническая процедура. Клиническое масштабирование генной терапии возрастной патологии Начало масштабированных замен тканей и органов искусственно созданными аналогами из модифицированных и выращенных вне организма клеток данного индивидуума Лечение и профилактика вирусных и опухолевых болезней на основе внутриклеточной иммунизации как рутинная клиническая процедура

Первые санкционированные опыты на людях по белковой инженерии.

Опыты по белковой инженерии на животных

Начало санкционированных опытов по преобразованию человека в поколениях (генная инженерия на зародышевых клетках) Начало санкционированных работ по полномасштабной реконструкции человека на постнатальном уровне и в поколениях

Вероятно, читающий это описание, уже понял, что за всей легкостью изложения типа “создание соответствующих молекулярных конструкций”, “ген начал функционировать несмотря на регуляцию, выключающую свой, такой же, но клеточный ген” и т. д. стоят технические и технологические трудности почти фантастической сложности. Задача же состоит в том, чтобы генная терапия из рекордов виртуозов превратилась в рутинную медицинскую процедуру. Поэтому сегодня уже создан и стремительно расширяется фронт работ по решению такой задачи. Сегодня на людях испытывают технологии генной терапии гемофилии, муковисцидоза, синдрома врожденного иммунодефицита, опухолевой болезни и некоторых других. Лечение более чем десятка патологий уже апробировано генной терапией на животных и проходит путь формального санкционирования для перехода на людей. Для лечения еще нескольких десятков болезней технологии оттачиваются на животных. Для этого создаются специальные их линии с генетическими дефектами, аналогичными таковым при генетически детерминированных болезнях человека.

Поскольку критический этап, связанный с решением принципиальных вопросов, пройден, в генную терапию начали устремляться могущественные фирмы с практически неограниченными материальными и финансовыми возможностями. Это, безусловно, не просто ускорит работы по доведению генной терапии до клиник, но и расширит сферу ее применения. Уже сегодня полномасштабно ставится вопрос о генной вакцинации, о внутриклеточной иммунизации, пересадке генетически адаптированных тканей и органов и т. д. Но реальностью становится и то, что казалось принципиально неразрешимым – генная терапия разных видов возрастной патологии. Нами, совместно с группой исследователей под руководством академика В.В.Фролькиса, показано, что могут быть созданы молекулярные конструкции, способные оказывать терапевтический эффект у старых животных более интенсивно, чем у молодых. Продемонстрировано это на примере нарушений, связанных с сосудами, что само по себе более чем актуально. Но это значит также, что можно создать системы генных воздействий и на иные виды возрастной патологии.

Если теперь все это свести воедино, то пугавший когда-то термин “генная терапия человека” окажется безнадежно устаревшим в силу своей ограниченности. Сегодня полноразмерным является комплекс “генных технологий человека”, уже начинающий плавно перерастать в еще более широкомасштабный комплекс ближайшего будущего – технологии “биологической реконструкции человека”. Для тех, кто не работает в данной области, такие понятия звучат как нечто за гранью фантастики. А специалисты развитых стран прогнозируют начало рутинного применения в клиниках первых технологий генной терапии рубежом оканчивающегося века, т. е. всего-то через каких-нибудь 3 года. С последующим крутым нарастанием. И для того, чтобы представить себе очень недалекое будущее на поддающуюся прогнозу глубину, можно посмотреть на приведенную слева схему.